El passat 28 d’abril va tenir lloc a l’Hospital Vall d’Hebron de Barcelona la conferència sobre “Assajos clínics en cirrosi en relació amb NASH”.
La malaltia hepàtica per acúmul de greix en el fetge i les seves complicacions metabòliques com diabetis, hipertensió, augment de triglicèrids i colesterol a la sang, etc., poden ser greus. Està molt lligada a l’obesitat i la seva prevalença està augmentant globalment. També és conegut que existeix un subgrup d’aquests pacients amb factors de risc que presentaran una progressió a cirrosi i amb una descompensació més accelerada.
Les conferències que es van presentar van versar sobre diversos aspectes dels assajos clínics que es realitzen en els pacients que tenen fibrosi avançada o cirrosi hepàtica a conseqüència de la malaltia per dipòsit de greix i que encara no s’han descompensat. Els estudis que s’estan realitzant progressen lentament i són d’una elevada complexitat en aquest grup de pacients. No obstant, es confia en aturar l’evolució o fins i tot revertis les alteracions del fetge en alguns casos més lleus.
Amb aquests objectius el programa de conferències va cobrir diversos aspectes dels assajos clínics internacionals en pacients amb fibrosi avançada/cirrosi per NASH i les dificultats actuals.
Des del punt de vista dels pacients hepàtics, cal destacar alguns aspectes:
- Els pacients solen trobar-se asimptomàtics fins i tot en casos en què ja s’observa cirrosi hepàtica per les proves, pel que és un problema que sol minimitzar-se per manca d’informació.
- En ocacions, en assajos clínics ja aprovats és difícil realitzar el reclutament dels casos que s’han d’incloure en l’estudi. Motius? A nivell estadístic i per detectar els canvis que són d’esperar i poder demostrar d’una forma significativa, es precisa la inclusió en l’estudi d’un elevat nombre de persones. Però a nivell de la medicina primària no es coneixen els estudis plantejats i els pacients tindran barreres per poder accedir als assajos amb fàrmacs que els podrien beneficiar.
- Els pacients haurien de participar en el disseny dels estudis; això permetria visualitzar les dificultats actuals en el seu dia a dia. A més és important i s’ha de tenir en compte sempre, a l’avaluar els resultats d’un assaig clínic, el que aporta el nou tractament, en termes de salut percebuda, al pacient. És a dir, s’haurien d’avaluar els canvis en la qualitat de vida percebuda per la persona (Qualitat de Vida o també PRO, Patient Reported Outcome). Es calcula mitjançant qüestionaris validats per mesurar els aspectes més específics que no es recullen en els tests habituals, doncs informen del cansament, problemes de son, estat emocional, dolors, etc. que són subjectius i individuals.
Per últim, com associació de pacients hepàtics ens plantegem, quin hauria de ser el rol de les associacions de pacients actualment en relació amb els assajos clínics en la malaltia per NASH? És evident que es requereix molta informació i divulgació per a què s’involucrin més els equips mèdic-sanitaris, les xarxes socials i que els propis pacients es senten més empoderats i responsables de les decisions sobre la seva salut.
Autora: Dra. Teresa Casanova, presidenta de l’ASSCAT i coordinadora del Comitè Científic de la European Liver Patients’ Association (ELPA)
