El pasado 28 de abril tuvo lugar en el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona la conferencia sobre “Ensayos clínicos en cirrosis en relación con NASH”.
La enfermedad hepática por acúmulo de grasa en el hígado y sus complicaciones metabólicas como diabetes, hipertensión, aumento de triglicéridos y colesterol en la sangre, etc. pueden ser graves. Está muy ligada a la obesidad y su prevalencia está aumentando globalmente. También es conocido que existe un subgrupo de estos pacientes con factores de riesgo que van a presentar una progresión a cirrosis y con una descompensación más acelerada.
Las conferencias que se presentaron versaron sobre diversos aspectos de los ensayos clínicos que se realizan en los pacientes que tienen fibrosis avanzada o cirrosis hepática a consecuencia de la enfermedad por depósito de grasa y que aún no se han descompensado. Los estudios que se están realizando progresan lentamente y son de una elevada complejidad en este grupo de pacientes. No obstante, se confía en frenar la evolución o incluso revertir las alteraciones del hígado en algunos casos más leves.
Con estos objetivos el programa de conferencias cubrió diversos aspectos de los ensayos clínicos internacionales en pacientes con fibrosis avanzada/cirrosis por NASH y las dificultades actuales.
Desde el punto de vista de los pacientes hepáticos, cabe destacar algunos aspectos:
- Los pacientes suelen hallarse asintomáticos incluso en casos en que ya se observa cirrosis hepática por las pruebas, por lo que es un problema que suele minimizarse por falta de información.
- En ocasiones, en ensayos clínicos ya aprobados es difícil realizar el reclutamiento de los casos que se han de incluir en el estudio. ¿Motivos? A nivel estadístico y para detectar los cambios que son de esperar y poder demostrar de una forma significativa, es precisa la inclusión en el estudio de un elevado número de personas. Pero a nivel de la medicina primaria no se conocen los estudios planteados y los pacientes van a tener barreras para poder acceder a los ensayos con fármacos que les podrían beneficiar.
- Los pacientes deberían participar en el diseño de los estudios; ello permitiría visualizar las dificultades actuales en su día a día. Además es importante y se ha de tener en cuenta siempre, al evaluar los resultados de un ensayo clínico, lo que aporta el nuevo tratamiento, en términos de salud percibida, al paciente. Es decir, se deberían evaluar los cambios en la calidad de vida percibida por la persona (Calidad de Vida o también PRO, Patient Reported Outcome). Se calcula mediante cuestionarios validados para medir los aspectos más específicos que no se recogen en los tests habituales, pues informan del cansancio, problemas de sueño, estado emocional, dolores, etc. que son subjetivos e individuales.
Por último, como asociación de pacientes hepáticos nos planteamos, ¿cuál debería ser el rol de las asociaciones de pacientes actualmente en relación con los ensayos clínicos en la enfermedad por NASH? Es evidente que se requiere mucha información y divulgación para que se involucren más los equipos médico-sanitarios, las redes sociales y que los propios pacientes se sientan más empoderados y responsables de las decisiones sobre su salud.
Autora: Dra. Teresa Casanova, presidenta de ASSCAT y coordinadora del Comité Científico de la European Liver Patients’ Association (ELPA)
