El 1 de junio de 2023 tuvo lugar en la Real Academia de Medicina de Cataluña una reunión científica organizada por Farmaindustria para presentar la actualización de la normativa española para el acceso a los medicamentos “huérfanos” aprobados por la EMA (Agencia Europea del Medicamento) y desencallar las dificultades que existen en España.
En el transcurso de la reunión se presentó el documento con las nuevas medidas que permitirían agilizar el proceso y los criterios de evaluación de medicamentos que, por definición, son medicamentos innovadores y avanzados para las enfermedades minoritarias. Se estima que existen unas 7.000 enfermedades minoritarias, que en su mayoría afectan a la población infantil y tienen una base genética. En España hay 3 millones de personas que sufren este tipo de dolencias.
La legislación europea, para poder tener el acceso precoz al medicamento “huérfano”, varía en cada país; por ejemplo, en Alemania y Francia es más rápido. Los pacientes pueden acceder al tratamiento y evaluar los resultados obtenidos en la vida real al cabo de un año. En España, el tiempo medio hasta la disponibilidad es demasiado prolongado. Actualmente lo que se está tardando en nuestro país en incorporar un tratamiento huérfano a la cartera de servicios es de más de 700 días.
El nombre de las enfermedades que se hallan a la espera de que se apruebe el acceso a un tratamiento que permitiría mejorar su calidad de vida y posiblemente la supervivencia no fue mencionado.
En ASSCAT, actualmente estamos a la espera de que se apruebe la financiación para el tratamiento con bulevirtida, que es un medicamento antiviral utilizado para tratar la infección por el virus de la hepatitis delta (VHD) crónica, en adultos con enfermedad hepática compensada (cuando el hígado está dañado pero aún puede funcionar) tras confirmar la presencia de ARN viral (material genético) por análisis de sangre.
La situación de los pacientes diagnosticados de hepatitis Delta es especial. Se trata de una enfermedad rara, minoritaria, poco conocida e infradiagnosticada y su tratamiento representaría un gran avance. Los beneficios en la mejora de la Salud Pública de la ciudadanía son muy grandes no es una cuestión individual.
Los criterios que deberían ser tenidos en cuenta en la hepatitis Delta es que es una enfermedad infradiagnosticada y poco conocida. Es una enfermedad grave, actualmente no tiene alternativas terapéuticas, aunque tiene otros medicamentos que se hallan en estudio y además el paciente no puede esperar, ya que la enfermedad progresa y puede conducir a secuelas irreversibles.
Desde el punto de vista del paciente, su reivindicación se basa en que la medicación ya está autorizada en Europa y no está disponible en España. Se ha de tener en cuenta su valor para la salud y no se dispone de alternativas terapéuticas.
El enfermo sabe que el medicamento bulevirtida fue aprobado por la EMA en julio de 2020, en base a resultados de dos ensayos clínicos de fase 2, en los que se demostraba la reducción de la carga viral del virus delta y la normalización de la ALT en una elevada proporción de pacientes, entre ellos, algunos con cirrosis compensada.
Los pacientes no tienen tiempo, se les está haciendo vivir una incertidumbre y angustia por su situación a la espera de que se discuta la financiación. Es una situación de inequidad y desigualdad.
Al finalizar la reunión científica, cerró el acto el conseller de Salut de la Generalitat de Catalunya, el Dr. Manel Balcells, con unas palabras proponiendo que se han de incrementar con criterios de equidad, las nuevas terapias innovativas que irán llegando en las enfermedades minoritarias. Es un asunto complejo que requiere mucho diálogo, pero es muy necesario para afrontar en el día a día la calidad de vida de la población.
*Para ampliar la información, podéis consultar la nota de prensa de Farmaindustria clicando aquí.
Autora: Teresa Casanovas, presidenta de ASSCAT y coordinadora del Comité Científico de la ELPA
