L’1 de juny de 2023 va tenir lloc a la Reial Acadèmia de Medicina de Catalunya una reunió científica organitzada per Farmaindustria per presentar l’actualització de la normativa espanyola per a l’accés als medicaments “orfes” aprovats per l’EMA (Agència Europea del Medicament) i desencallar les dificultats que existeixen a Espanya.
En el transcurs de la reunió es va presentar el document amb les noves mesures que permetrien agilitzar el procés i els criteris d’avaluació de medicaments que, per definició, són medicaments innovadors i avançats per a les malalties minoritàries. S’estima que existeixen unes 7.000 malalties minoritàries, que en la seva majoria afecten a la població infantil i tenen una base genètica. A Espanya hi ha 3 milions de persones que pateixen aquest tipus de dolències.
La legislació europea, per poder tenir accés precoç al medicament “orfe”, varia en cada país; per exemple, a Alemanya i França és més ràpid. Els pacients poden accedir al tractament i avaluar els resultats obtinguts en la vida real després d’un any. A Espanya, el temps promig fins a la disponibilitat és massa perllongat. Actualment el que s’està trigant al nostre país en incorporar un tractament orfe a la cartera de serveis és de més de 700 dies.
El nom de les malalties que es troben a l’espera que s’aprovi l’accés a un tractament que permetria millorar la seva qualitat de vida i possiblement la supervivència no va ser mencionat.
A l’ASSCAT, actualment estem a l’espera que s’aprovi el finançament pel tractament amb bulevirtida, que és un medicament antiviral utilitzat per tractar la infecció pel virus de l’hepatiits delta (VHD) crònica, en adults amb malaltia hepàtica compensada (quan el fetge està danyat però encara pot funcionar) després de confirmar la presència d’ARN viral (material genètic) per anàlisi de sang.
La situació dels pacients diagnosticats d’hepatitis Delta és especial. Es tracta d’una malaltia rara, minoritària, poc coneguda i infradiagnosticada i el seu tractament representaria un gran avenç. Els beneficis en la millora de la Salut Pública de la ciutadania són molt grans no és una qüestió individual.
Els criteris que haurien de ser tinguts en compte en l’hepatitis Delta és que és una malaltia infradiagnosticada i poc coneguda. És una malaltia greu que actualment no té alternatives terapèutiques, encara que té altres medicaments que es troben en estudi i a més el pacient no pot esperar, ja que la malaltia progressa i pot conduir a seqüeles irreversibles.
Des del punt de vista del pacient, la seva reivindicació es basa en què la medicació ja està autoritzada a Europa i no està disponible a Espanya. S’ha de tenir en compte el seu valor per a la salut i no es disposa d’alternatives terapèutiques.
El malalt sap que el medicament bulevirtida va ser aprovat per l’EMA al juliol de 2020, en base a resultats de dos assajos clínics de fase 2, en els quals es demostrava la reducció de la càrrega viral del virus delta i la normalització de l’ALT en una elevada proporció de pacients, entre ells, alguns amb cirrosi compensada.
Els pacients no tenen temps, se’ls hi està fent viure una incertesa i angoixa per la seva situació a l’espera que es debati el finançament. És una situació de manca d’equitat i desigualtat.
Al finalitzar la reunió científica, va tancar l’acte el conseller de Salut de la Generalitat de Catalunya, el Dr. Manel Balcells, amb unes paraules proposant que s’han d’incrementar amb criteris d’equitat, les noves teràpies innovadores que aniran arribant en les malalties minoritàries. És un tema complex que requereix molt diàleg, però és molt necessari per fer front en el dia a dia la qualitat de vida de la població.
*Per ampliar la informació, podeu consultar la nota de premsa de Farmaindustria clicant aquí.
Autora: Teresa Casanovas, presidenta de l’ASSCAT i coordinadora del Comité Científic de l’ELPA
