La FDA aprova la primera teràpia dirigida pel colangiocarcinoma

30/04/2020 | Notícies de premsa

La FDA va atorgar l’aprovació accelerada de pemigatinib pel tractament de certs adults amb colangiocarcinoma no ressecable prèviament tractat.

L’aprovació s’aplica a l’ús de pemigatinib (Pemazyre, Incyte) en pacients amb colangiocarcinoma localment avançat o metastàsic els tumors del qual tenen una fusió o un altre reordenament del receptor 2 del factor de creixement de fibroblastos (FGFR2).

El pemigatinib, que bloqueja el FGFR2 en les cèl·lules tumorals per evitar que creixin o es propaguin, és el primer tractament dirigit pel colangiocarcinoma, una forma rara de càncer que es forma en els conductes biliars.

La majoria dels pacients amb colangiocarcinoma presenten malaltia avançada en el moment del diagnòstic, i el tractament estàndard generalment consisteix en una combinació d’agents de quimioteràpia. S’estima que entre el 9% i el 14% dels pacients tenen fusions de FGFR2.

“Amb Pemazyre, considerem que els resultats d’eficàcia observats són clínicament significatius i que l’avaluació general de risc a benefici per a pacients amb tumors que alberguen fusions de gens FGFR2 i altres reordenaments és favorable, particularment quan considerem que aquests pacients no tenen altres bones opcions després d’un tractament de primera línia amb quimioteràpia”, va dir en un comunicat de premsa el doctor Richard Pazdur, director del Centre d’Excel·lència Oncològica de la FDA i director interí de l’Oficina de Malalties Oncològiques al Centre d’Avaluació i Investigació de Medicaments de la FDA.

La FDA va basar l’aprovació en els resultats d’un assaig que va incloure a 107 pacients amb colangiocarcinoma localment avançat o metastàsic amb fusions o reordenaments de FGFR2 que havien rebut tractament previ.

Els participants de l’assaig van rebre pemigatinib un cop al dia en un horari de 14 dies, 7 de descans. El tractament va continuar fins a la progressió de la malaltia o toxicitat inacceptable.

Els investigadors van informar d’una taxa de resposta global del 36%, amb un 2,8% de pacients assolint una resposta completa i un 33% aconseguint una resposta parcial.

Entre els 38 pacients que van assolir resposta, 24 (63%) van tenir respostes que van durar almenys 6 mesos i set (18%) van tenir respostes que van durar almenys 12 mesos.

Els events adversos més comuns informats entre els pacients tractats amb pemigatinib van incloure hiperfosfatèmia, alopècia, diarrea, toxicitat a les ungles, fatiga, disgèusia, nàusees, estrenyiment, estomatitis, ull sec, boca seca, disminució de l’apetit, vòmits, dolor a les articulacions, dolor abdominal, dolor d’esquena i pell seca.

La FDA prèviament va atorgar una revisió prioritària, una teràpia innovadora i designacions de medicaments orfes a pemigatinib per aquesta indicació.

 

Font: healio.com

Notícia traduïda per l’ASSCAT

30/04/2020

SEGUEIX-NOS A LES NOSTRES RRSS

PRÒXIMS ESDEVENIMENTS

ET PODRIA INTERESSAR

Related Post