La FDA aprueba la primera terapia dirigida para el colangiocarcinoma
La FDA otorgó la aprobación acelerada de pemigatinib para el tratamiento de ciertos adultos con colangiocarcinoma no resecable previamente tratado.
La aprobación se aplica al uso de pemigatinib (Pemazyre, Incyte) en pacientes con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico cuyos tumores tienen una fusión u otro reordenamiento del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2).
El pemigatinib, que bloquea el FGFR2 en las células tumorales para evitar que crezcan o se propaguen, es el primer tratamiento dirigido para el colangiocarcinoma, una forma rara de cáncer que se forma en los conductos biliares.
La mayoría de los pacientes con colangiocarcinoma presentan enfermedad avanzada en el momento del diagnóstico, y el tratamiento estándar generalmente consiste en una combinación de agentes de quimioterapia. Se estima que entre el 9% y el 14% de los pacientes tienen fusiones de FGFR2.
“Con Pemazyre, consideramos que los resultados de eficacia observados son clínicamente significativos y que la evaluación general de riesgo a beneficio para pacientes con tumores que albergan fusiones de genes FGFR2 y otros reordenamientos es favorable, particularmente cuando consideramos que estos pacientes no tienen otras buenas opciones después de un tratamiento de primera línea con quimioterapia”, dijo en un comunicado de prensa el doctor Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
La FDA basó la aprobación en los resultados de un ensayo que incluyó a 107 pacientes con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con fusiones o reordenamientos de FGFR2 que habían recibido tratamiento previo.
Los participantes del ensayo recibieron pemigatinib una vez al día en un horario de 14 días, 7 días de descanso. El tratamiento continuó hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Los investigadores informaron una tasa de respuesta global del 36%, con un 2,8% de pacientes logrando una respuesta completa y un 33% logrando una respuesta parcial.
Entre los 38 pacientes que lograron respuesta, 24 (63%) tuvieron respuestas que duraron al menos 6 meses y siete (18%) tuvieron respuestas que duraron al menos 12 meses.
Los eventos adversos más comunes informados entre los pacientes tratados con pemigatinib incluyeron hiperfosfatemia, alopecia, diarrea, toxicidad en las uñas, fatiga, disgeusia, náuseas, estreñimiento, estomatitis, ojo seco, boca seca, disminución del apetito, vómitos, dolor en las articulaciones, dolor abdominal, dolor de espalda y piel seca.
La FDA previamente otorgó una revisión prioritaria, una terapia innovadora y designaciones de medicamentos huérfanos a pemigatinib para esta indicación.
Fuente: healio.com
