Investigadors espanyols desenvolupen nous fàrmacs per a malalties hepatorrenals poliquístiques

Investigadors de la Universitat del País Basc (UPV/EHU), Biodonostia i Ikerbasque han desenvolupat nous fàrmacs pel tractament de malalties hepatorrenals poliquístiques.

Actualment no existeixen tractaments farmacològics eficaços i la única opció curativa és el trasplantament d’aquests òrgans.

Es tracta de trastorns genètics hereditaris caracteritzats pel desenvolupament progressiu de múltiples quists simptomàtics als ronyons o fetge, que poden produir alteracions en la funció dels citats òrgans i complicacions relacionades pel seu creixement.

Investigadors de la universitat pública basca dirigits pel doctor Fernando Cossío (UPV/EHU), director científic d’Ikerbasque, i del grup de Malalties Hepàtiques de l’IIS Biodonostia, dirigit per l’investigador Ikerbasque Jesús M. Bañales, han col·laborat en el desenvolupament de nous fàrmacs que han demostrat ser eficaços en la disminució del creixement dels quists hepàtics i renals de models experimentals d’aquesta malaltia, el que pot tenir “gran transcendència clínica”.

Aquest projecte multidisciplinari liderat entre ambdues institucions basques ha comptat amb la col·laboració d’investigadors de la Universitat de Salamanca, dirigit pel doctor José J. G. Marín, de l’Institut Idibell de Catalunya, dirigit pel doctor Manel Esteller, i de l’Institut Hormel de Minnesota (EUA), encapçalats pel doctor Sergio Gradilone.

Els fàrmacs desenvolupats es basen en l’estructura de l’àcid ursodeoxicòlic (UDCA), un àcid biliar present al cos en concentració baixa i que té propietats protectores pel fetge. La seva administració està indicada pel tractament d’algunes malalties del fetge.

Els investigadors s’han basat en l’estructura i propietats d’aquesta molècula per dissenyar i sintetitzar una família de derivats químics “dirigits a inhibir una proteïna clau en la promoció del creixement dels quists hepatorrenales”. Els resultats publicats han demostrat que aquests nous fàrmacs són capaços de bloquejar el creixement dels quists hepàtics i renals en un model animal d’aquesta malaltia.

Les entitats basques han senyalat que els “prometedors efectes terapèutics” d’aquests nous fàrmacs han aconseguit atreure “gran interès” per part de la comunitat científica internacional. En aquest sentit, el treball va ser seleccionat per a la seva presentació oral al Congrés Internacional de l’Associació Europea per a l’Estudi del Fetge (EASL, en les seves sigles en anglès) celebrat a Viena.

Així mateix, recentment ha estat publicat a la revista internacional Hepatology (revista oficial de l’Associació Americana per a l’Estudi del Fetge), i ha donat lloc a la Tesi Doctoral del doctor Francisco J. Caballero (UPV/EHU, Biodonostia).

Aquest projecte va rebre també el premi nacional FIPSE d’innovació (Ministeri de Ciència i Innovació), que va permetre dur a terme la patent d’aquests fàrmacs, els quals han estat llicenciats a la companyia ATLAS Molecular Pharma, del País Basc, per promoure el seu estudi clínic. A més, aquest projecte ha comptat amb el finançament competitiu del Programa RIS3 Euskadi, Ministeri de Ciència i Innovació, Institut de Salud Carlos III (ISCIII) i Ikerbasque.

Font: infosalus.com

Notícia traduïda per l’ASSCAT